Terapia génica na doença de Alzheimer: uma nova abordagem terapêutica

Resumo

A doença de Alzheimer (DA) é o distúrbio neurodegenerativo mais prevalente no mundo afetando cerca de 47 milhões de pessoas. É uma condição clínica caracterizada por perda de memória persistente e progressiva, défice cognitivo e mudança de personalidade. Na génese da doença existem, essencialmente, dois fatores responsáveis pelo aparecimento desta sintomatologia, as placas β-amilóides e os emaranhados neurofibrilhares constituídos pela proteína tau. Todavia, estudos recentes demonstram que, para além destes dois hallmarks neuropatológicos, outras características patológicas poderão ser identificadas no cérebro dos doentes, tais como neuroinflamação, excitoxicidade, stresse oxidativo e défice de alguns neurotransmissores. Estes processos, isoladamente ou em conjunto, conduzem a uma neurodegeneração grave observada na DA. Apesar dos fortes investimentos em programas de desenvolvimento de medicamentos, a terapêutica disponível para o tratamento da DA permite apenas a melhoria dos sintomas não contribuindo para modificar o curso da doença. Por conseguinte, esta condição clínica continua a ser um enfoque científico mundial, dado que é imperativo a identificação de estratégias terapêuticas novas e eficazes. Devido à continua investigação nesta área e aprofundamento do conhecimento referente aos mecanismos moleculares e celulares responsáveis pelo desenvolvimento da DA, a terapia génica tem sido investigada como uma potencial estratégia terapêutica.
A análise dos resultados de ensaios pré-clínicos e clínicos revela que a DA poderá ser uma das patologias a ter disponível na prática clínica um tratamento baseado em terapia génica. Desta forma, prevê-se uma alteração do paradigma terapêutico desta patologia e consequente melhoria da condição clínica e qualidade de vida dos doentes.